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若想成为新兴药物,都应满足以下几个特点,核酸药物也不例外:
1. 有市场;
也就是说,要有用药的需求。目前有7,000多种罕见病,其中约80%是单基因异常,半数病例为儿童,95%尚无治疗手段。而核酸药物由于其独特的物理化学和药理学特点,在治疗罕见病上优势明显。
2. 有特色;
最好具有不可替代的作用。当前核酸药物治疗主要有三个方向:导入正常基因以补充因基因突变而失去的功能,通过RNA干扰抑制或沉默异常基因,通过基因编辑直接纠正异常基因结构。这些都是核酸药物的独特治疗方式。
3. 有成功案例;
这有助于提高药物研发的效率和成功率。已有多款核酸药物获批上市,还有更多核酸药物正在临床试验中。
4. 有一定技术难度;
这有助于推动创新技术的发展和药物的更新换代,保证药物的长久生命力。核酸药物的递送系统、目标核酸选择和制备等,都涉及先进的生产或实验技术。